Intră în teste pe oameni o injecție care le-a redat vederea soarecilor complet orbi
O injecție în ochi, care le-a redat vederea unor șoareci de laborator complet orbi, este acum programată pentru teste umane.
De Cristian Ionescu la 22.10.2020, 15:59
- Cheia procesului este o proteină de detectare a luminii numită opsină MCO1
- La om, terapia ar fi administrată ca o injecție în ochi
Oamenii de știință au folosit terapia genetică pentru a restabili parțial vederea la șoarecii nevăzători și intenționează să înceapă studii clinice ale tehnicii pe oameni la sfârșitul acestui an.
Cheia procesului este o proteină de detectare a luminii numită opsină MCO1, care restabilește vederea atunci când este atașată la celule specifice din partea din spate a ochiului.
Aceste așa-numite celule bipolare, care rămân intacte la persoanele cu boli oculare frecvente, fac parte din căile senzoriale pentru percepția și vederea luminii.
Terapia ar fi administrată la om ca o injecție în ochi
În studiile efectuate de firma americană Nanoscope, șoarecii total orbi, fără percepție luminoasă, s-au dovedit a recâștiga funcția retiniană semnificativă și vederea după tratament.
Șoarecii tratați au fost mai rapizi în testele vizuale din laborator, cum ar fi navigarea labirintelor și detectarea modificărilor în mișcare.
La om, terapia ar fi administrată ca o injecție în ochi pentru persoanele în vârstă cu degenerescență maculară legată de vârstă și retinită pigmentară (RP).
Subrata Batabyal, Nanoscope: "Un studiu clinic efectuat la oameni ne va ajuta să înțelegem modul în care semnalizarea prin celulele bipolare afectează calitatea vederii. De exemplu, cât de bine pot ochii tratați să distingă obiecte aflate în mișcare rapidă"
Cât s-ar putea recupera din vedere la oameni
Cercetătorii nu au găsit probleme legate de siguranță la șoarecii tratați, iar examinarea sângelui și a țesuturilor nu a găsit semne de inflamație din cauza tratamentului.
În cel mai bun caz, terapia ar putea ajuta pacienții să recupereze cel puțin o treime din vedere.
Cu toate acestea, echipa nu este sigură în ce mod viziunea restabilită se va compara cu viziunea normală a unei persoane cu ochi sănătoși.
PaekGyu Lee, Institutul Național de Sănătate: "Dacă această abordare optogenetică folosind celule salvate în retina degenerată se poate dovedi eficientă în restaurarea vederii la om, dincolo de percepția luminii, ar putea oferi o alternativă valoroasă abordării protezei retiniene pentru persoanele cu retinită pigmentară în stadiu târziu".
Prima parte a procedurii implică modificarea unui virus inofensiv pentru a conține o genă umană. Virusul respectiv este apoi injectat în ochi și se deplasează spre partea din spate a ochiului către celulele din retină. Gena umană determină celulele retinei să producă o proteină care detectează lumina, numită opsină MCO1.
MCO1 opsin restabilește vederea atunci când este atașat la celulele bipolare ale retinei, permițând celulelor bipolare să preia o parte din activitatea fotoreceptorilor deteriorați.
Samarendra Mohanty, Nanoscope: "Celulele bipolare sunt în aval de fotoreceptori, așa că atunci când gena opsină MCO1 este adăugată la celulele bipolare într-o retină cu fotoreceptori care nu funcționează, sensibilitatea la lumină este restabilită"
Citește și: