Tratament revoluționar, cu șanse de 55% de vindecare, pentru copiii cu cancere agresive

Un studiu în premieră mondială arată că medicina de precizie duce la rezultate semnificativ îmbunătăţite în cazul copiilor cu cancer cu risc ridicat, transmite News.ro.

• Primul episod de iarnă din acest sezon. 7 judeţe, cele mai afectate: COD ROŞU de viscol

Într-o premieră medicală la nivel mondială, cercetătorii şi clinicienii australieni au demonstrat că medicina de precizie – în care tratamentul este adaptat la cancerul fiecărui copil în parte – duce la rezultate semnificativ mai bune la pacienţii cu cancer cu risc ridicat.

Într-un studiu publicat joi în revista internaţională Nature Medicine, cercetătorii au constatat că medicina de precizie (denumită şi medicină personalizată) s-a dovedit a fi superioară terapiei standard (neghidate), atât în ceea ce priveşte răspunsul clinic, cât şi în ceea ce priveşte supravieţuirea.

Un procent uluitor de 55% dintre copiii care au primit tratamentul personalizat au obţinut o remisiune completă sau parţială, sau au avut boala stabilizată timp de cel puţin 6 luni.

Având în vedere că aceşti copii aveau cancere foarte agresive care, în multe cazuri, nu au răspuns la terapia standard, aceste rezultate sunt "remarcabile şi extraordinare", au comentat specialişti în oncologie care au participat la studiu.

Copiii cu cancer din studiu au fost observaţi în medie timp de 3 ani, după ce au primit tratamentul personalizat

Recomandările de tratament au fost oferite oncologilor care-i tratau după o analiză genetică detaliată a genelor conducătoare (driver) din tumori.

Această strategie a adaptat mai bine medicamentul la genele driver ale cancerului fiecărui copil, sugerând adesea medicamente care nu sunt utilizate în mod normal pentru tratarea acelui tip de cancer.

Rezultatele arată, pentru prima dată, că acest lucru a dus la o îmbunătăţire a supravieţuirii fără progresie.

"Acestea sunt rezultate foarte îmbucurătoare care, în opinia noastră, au implicaţii importante pentru tratamentul copiilor cu cancer", a declarat profesorul David Ziegler, preşedinte al studiilor clinice pentru Programul Zero Cancer Pediatric (ZERO) şi autor principal al lucrării.

"Am demonstrat deja că medicina de precizie poate ajuta la identificarea unor noi opţiuni de tratament pentru mulţi pacienţi cu risc ridicat. Acum am demonstrat nu numai că poate micşora tumorile lor, dar şi că poate duce la o îmbunătăţire semnificativă a supravieţuirii pe termen lung pentru aceşti pacienţi", a adăugat el.

Studiu a inclus 384 de copii bolnavi de cancer, cu şanse foarte mici de vindecare

Pe o perioadă minimă de urmărire de 18 luni, studiul a inclus 384 de copii cu cancere cu risc ridicat (cu şanse foarte mici de vindecare) înscrişi în programul ZERO, programul naţional de medicină de precizie din Australia pentru copiii bolnavi de cancer.

ZERO este condus în comun de Institutul de Cancer pentru Copii şi Centrul pentru copiii cu cancer de la spitalul pediatric din Sydney, Randwick, şi implică 9 centre de tratament al cancerului la copii din ţară.

Acest studiu a implicat mai mult de 100 de oameni de ştiinţă şi clinicieni care lucrează împreună în toate aceste 9 centre de tratare a cancerului la copii.

Pentru a determina impactul asupra supravieţuirii, cercetătorii au măsurat „supravieţuirea fără progresie”, adică perioada de timp în care un pacient trăieşte fără ca boala sa (cancerul) să se agraveze.

Potrivit rezultatelor, copiii care au primit un tratament cu recomandare ZERO au avut o evoluţie semnificativ mai bună decât cei care nu au primit acest tratament.

De fapt, supravieţuirea lor fără progresie la 2 ani a fost de peste două ori mai mare decât cea a copiilor care au primit un tratament standard (26% faţă de 12%) şi de cinci ori mai mare decât cea a copiilor care au primit un tratament neorientat (un agent nou care nu a fost ales pe baza unor constatări moleculare).

Tratamentul, mai eficient atunci când este inițiat înainte de progresia tumorilor

Este important de remarcat faptul că studiul a constatat că acei copii care au primit terapia recomandată la începutul traseului de tratament au avut o evoluţie semnificativ mai bună decât cei care au primit-o după ce boala lor a progresat, ceea ce sugerează din că, şi în acest caz, cu cât poate fi implementată mai repede o strategie de tratament personalizat, cu atât mai mari sunt şansele de a preveni recidiva şi decesul.

Acest studiu în premieră mondială arată că medicina de precizie are potenţialul de a schimba modelul de îngrijire a copiilor cu cancer, a spus prof. univ. Loretta Lau, oncolog pediatru la Centrul pentru copii bolnavi de cancer, şi cercetător la Institutul de cancer pediatric, primul autor al cercetării.

"Studiul nostru oferă noi dovezi importante că răspunsul la terapia ghidată de precizie se traduce prin îmbunătăţirea supravieţuirii", a declarat prof. Lau

"Această lucrare oferă o oarecare speranţă familiilor, acolo unde nu exista niciuna anterior, într-un nou model de tratament pentru cancerul pediatric cu risc ridicat, care schimbă practica clinică naţională şi internaţională", a precizat medicul australian.

"Am arătat că potrivirea unei terapii cu un pacient prin analiza moleculară a cancerului său şi implementarea din timp a acestei terapii ghidate sunt esenţiale pentru obţinerea celor mai bune rezultate posibile", a adăugat dr. Ziegler, oncolog pediatru la Centrul pentru copii bolnavi de cancer, şi cercetător la Institutul australian de cancer pediatric.

Sprijinit de guvernul australian şi de Fundaţia Minderoo şi sponsorizat de Grupul de hematologie şi oncologie pentru copii din Australia şi Noua Zeelandă (ANZCHOG), primul studiu naţional de medicină de precizie, ZERO, a început în 2017, concentrându-se pe identificarea de noi opţiuni de tratament pentru copiii cu cancere cu risc ridicat.

Finanțare de zeci de milioane de dolari, după apariția studiului clinic

Succesul acestui studiu clinic a dus la acordarea unei finanţări de aproape 67 de milioane de dolari din partea guvernului australian (55,8 milioane de dolari prin intermediul Fondului pentru viitorul cercetării medicale al Departamentului de Sănătate) şi a Fundaţiei Minderoo (12,2 milioane de dolari) în 2020 pentru a extinde programul şi a-l face disponibil tuturor celor 1200 de australieni cu vârste cuprinse între 0 şi 18 ani care sunt diagnosticaţi cu cancer – ceea ce a fost realizat în 2023.

Este pentru prima dată când medicina de precizie a fost pusă la dispoziţia fiecărui copil diagnosticat cu cancer, nu doar în Australia, ci în orice ţară din lume, a declarat ministrul sănătăţii din Australia, Mark Butler.